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利用细胞的蓝图构建蛋白质来修复和修饰疾病
信使RNA (mRNA)是细胞构建蛋白质的蓝图。它是一种单链RNA分子，编码DNA的遗传信息，然后翻译成功能蛋白分子。通过化学修饰或合成mRNA的变体，它们有可能比内源性mRNA的免疫原性更低。
mRNA是一种引人注目的治疗方式，因为它能够驱动高效、剂量依赖的蛋白表达，这是调节异常或缺失蛋白功能的独特方法。结合最先进的药物递送系统，如脂质纳米粒(LNPs)，他们提供了机会为患者递送广泛的新一代药物。1
与Moderna一起，我们正在研究mRNA在一些治疗领域的潜力。我们的一种mRNA疗法旨在刺激新血管的形成，以保护心力衰竭或心脏病发作和其他缺血性血管疾病患者的心肌细胞(心肌细胞)。2这项资产现在已进入临床开发阶段。
mRNA疗法的发展是一个非常令人兴奋和创新的领域。正如我们早期的研究表明的那样，他们可能有一天会为心力衰竭、糖尿病足溃疡和其他缺血性血管疾病的患者提供修复和疾病修正的治疗选择。
作为我们与Moderna合作的一部分，我们还在研究另一种用于晚期实体肿瘤患者的mRNA疗法。在这种情况下，疗法直接注射到肿瘤中。用这种方法进行局部治疗可以防止可能发生的全身毒性。
在阿斯欧洲杯微信买球利康，我们也在推动使用新的脂质化学和LNPs来促进mRNA治疗。1我们的在体外和在活的有机体内此外，研究人员还在研究将mRNA和LNPs结合到特定多肽或配体上后，将它们运送到细胞或特定细胞类型的机制。
参考文献
1.Yanez Arteta, Marianna, Tomas Kjellman, Stefano Bartesaghi, Simonetta Wallin, Xiaoqiu Wu, Alexander J. Kvist, Aleksandra Dabkowska, et al. 2018。“通过功能化脂质纳米颗粒传递的mRNA成功重编程细胞蛋白生产。”美国国家科学院学报115 (15):E3351-60。
2.Gan, Li-Ming, Maria Lagerström-Fermér, Leif G. Carlsson, Cecilia Arfvidsson, Ann-Charlotte Egnell, Anna Rudvik, Magnus Kjaer等人2019。编码VEGF-A的改良mRNA在2型糖尿病患者的皮内传递自然通讯10(1):871。