连接揭示新的药物递送解决方案


寡核苷酸偶联物有可能将寡核苷酸传递到特定的细胞或组织,从而减少治疗患者疾病所需的药物量。将寡核苷酸偶联到靶向配体上还可以改善寡核苷酸(治疗短RNA或DNA分子)的药代动力学特性,扩大其应用范围。1

将小分子、肽、碳水化合物或抗体通过偶联连接到寡核苷酸上的方法已经应用于研究应用,如qPCR、测序和杂交,以及显微镜荧光染料。连接剂化学和药物传递技术的新进展,可以提高稳定性和靶细胞类型的吸收,现在正成为潜在的工具,以促进人们对寡核苷酸治疗应用日益增长的兴趣。


偶联寡核苷酸是一种令人兴奋的途径,提供核酸治疗到特定的细胞和组织。获得新的靶向结合物为精确调节疾病靶点和扩大靶点空间提供了机会。

莎莉尼·安德森首席科学家,寡核苷酸发现主任,发现科学,研发

该连接剂的化学设计是使共轭裂解发生在所需的细胞类型,以递送药物,它可以调节致病目标。在限制由偶联切割或降解时释放的偶联片段引起的毒性风险方面,偶联设计也是至关重要的。2,3


参考

1.寡核苷酸偶联物的治疗应用。其他Deliv.2013; 4(7): 791 - 809。

2.Seth, Tanowitz M, Bennett CF. Selective tissue targeting of synthetic核酸药物。中国投资.2019, 129(3): 915 - 925。

3.Ämmälä C, Drury WJ 3, Knerr L,等。靶向递送反义寡核苷酸到胰腺β细胞。Sci副词.2018; 4 (10): eaat3386。2018年10月17日发布。



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