沉默蛋白质生产内部


小干扰RNA(siRNA)是双链RNA分子,为治疗干预提供新的机会,因为它们在细胞内部作用以减少蛋白质表达。它们通过靶向RNA来防止疾病相关蛋白质的产生。1-3

通过我们与沉默治疗学的合作,我们的目标是开发新颖的,有针对性的治疗方法,以解决治疗心血管,肾,代谢和呼吸系统疾病的显着未满足的需求。

利用Silence公司已建立的siRNA平台,此次合作将确定和发展以肝脏为基础的靶点,并开发针对心脏、肺和肾脏等其他组织的新递送方法。靶向输送到这些其他组织代表着治疗心血管、肾脏、代谢和呼吸疾病的新机会。


与沉默的合作增加了令人兴奋的模态,SiRNA,我们的工具箱,以帮助我们开发新的治疗方法和解决未满足的医疗需求。

Regina Fritsche Danielson.高级副总裁,研究和早期发展,心血管,肾和新陈代谢,生物制药研发


参考

1. Dana H,Chalbatani Gm,Mahmoodzadeh H,等。siRNA的分子机制和生物学功能。int j生物化sci。2017; 13(2):48-57。

2. humphreys sc,thayer mb,campbell j等。新兴SiRNA设计原则和药物开发中的生物转化与倾向的影响。J Med Chem.。2020; 63(12):6407-6422。

3. Setten RL,Rossi Jj,Han SP。基于RNAI的治疗方法的当前状态和未来方向[出版校正出现在NAT Rev Discov中。2019年3月18日:[] [公布更正在NAT Rev Discov Discov中出现。2019年4月24日:]。NAT Rev Disp Discov。2019; 18(6):421-446。



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