开放遗传的“黑匣子”驾驶疾病

概括：选择右侧目标是我们在药物发现过程中制作的最重要的决定，因为临床试验中候选药物失败的主要原因并非归结为安全或化学，而是有效 - 在改变疾病过程中如何有效。功能基因组学是一种快速发展的药物发现平台，具体研究我们的DNA或基因组中包含的信息与该信息的功能效果之间的联系。换句话说，我们的基因（基因型）与健康和疾病的效果（表型）之间的“黑匣子”。

“分子剪刀”编辑基因

有许多技术可以研究功能基因组学。但到目前为止，最有效和多功能的是革命性的基因编辑技术Crispr / Cas9 - 或Crispr（Classed Proundally间隔的短语重复） - 细菌基因组中的短，回文DNA序列的簇。

CRISPR通过将指导RNA（GRNA）部署为基因组内DNA的特定部分的归位装置。该引导Cas9核酸酶，一种作为“分子剪刀”的酶，以捕获所选点的DNA，激活细胞的自己的DNA修复装置。然后可以修饰基因内的特定序列，或者通过新的DNA序列删除并替换整个基因。

使用CRISPR'编辑'基因的能力可能是生物学史上最重要的发现之一。它不仅具有作为治疗疾病的未来治疗潜力遗传基础但它也在药物发现中发挥着重要作用，这就是为什么阿拉塞康科成为第一家投资该技术的制药公司之一，2014年在哥德兰堡和剑桥中建立专门的研究群体欧洲杯微信买球。现在可以创建图书馆CRISPR试剂涵盖基因组中的每种基因的激活或删除，以帮助确定参与生物过程中涉及的特定基因，以及延长抗药性或敏化的那些。通过了解这些基因的变化如何影响细胞中蛋白质的功能，我们的科学家可以开始磨练那些负责我们旨在治疗，修改和未来的复杂疾病的疾病的那些。治愈。

尖端：精确定位疾病的驱动因素

通过CRISPR实现的功能基因组学改造了药物目标识别的景观。

CRISPR是快速，简单，成本效益可靠的，产生清洁，高质量，可靠的结果。这种精确的遗传编辑可实现CRISPR使科学家能够故意激活或抑制（'敲除'）特定基因，使它们能够确定可能导致 - 或恶化 - 疾病的那些，以及具有潜在保护作用的人。

该淘汰筛选有可能识别涉及患有癌症药物的基因，并快速成为其最广泛应用的应用之一。Carrpr也可用于通过在细胞系和动物模型中整齐地操纵基因来模拟人类疾病状态，为潜在药物创造有价值的临床前试验台，而不是比以前所需的时间更少。CRISPR is also well suited to high throughput functional genomic screening after which bioinformatic analysis, machine learning and artificial intelligence (AI) make sense of the findings, identify the interrelationships of genes working in clusters or complex networks and gain a ‘big picture’ perspective on which pieces of the puzzle matter most.

CRISPR合作加速了新癌症药物的发现

• 2018年，我们在剑桥大学的Milner治疗学院建立了As欧洲杯微信买球trazeneca-Cance Research英国（Cruk）功能基因组学中心。该中心是遗传筛查，癌症模型，CRISPR试剂设计和对大数据处理的计算方法的世界领导者，其目的是加速新癌症药物的发现。通过功能基因组学中心，我们正在开发CRISPR技术，以更好地了解癌症的生物学，并产生更反映人类疾病的临床前肿瘤学模型。
• 自2015年以来，我们与Wellcome Sanger Cristituts Crisproce技术合作。这一合作延长了2018年，使我们能够通过CRISPR获得其沉默或激活基因组中的每种基因的GRNA的主要文库。
• 由Carkeley的Carkeley大学的创新基因组学院（IGI）合作，由CRISPR共同创始人Jennifer Doudna领导，也扩展到专注于抑制（Crispri）或激活（Crispra）筛选，以发现基因和途径DNA损伤响应（DDR）中涉及的机制，是我们狭义中的六个关键平台之一。