在再生医学的前沿

在我们的心血管，肾和新陈代谢（CVRM）研究方案中，一个新的再生团队正在整合细胞和基因治疗专业知识，从实验室到诊所加速我们领先的心脏再生研究，并在糖尿病，肾病和肝病中构建再生能力。

作为我们的项目，我们正在通过学​​术和行业合作提供丰富的技能和技术，以确保我们对患者提供急需的再生疗法的旨在实现进展。

多种心脏再生方法

人类的心是我们最先进的再生研究的重点，我们正在积极研究潜在的基因，细胞和药物治疗，以恢复受损的心肌和血管。估计的10亿心脏肌肉细胞（心肌细胞）在心脏病发作期间丢失，¹这就是为什么我们正在寻求多种方法来评估我们如何才能修复通常导致心力衰竭的损伤及其削弱作用。

在短期内，我们希望了解有关驾驶心肌细胞和心脏血管的机制和途径的更多信息，我们对我们的第一个冒险进入干细胞治疗的心脏再生。

通过与Procella Therapeutics和瑞典Karolinska研究所的雄心勃勃的合作，我们正在开发从人类胚胎干细胞系中生产高度纯化心室前体细胞的稳健方案。心室祖细胞分化成心室心肌细胞，是心脏泵血活动所必需的。我们已经在实验室培养皿中观察到祖细胞分化为跳动的心室心肌细胞。下一步是让它们在临床前重新繁殖和增殖在活的有机体内模型创造新的心脏组织。我们的野心也使用CRISPR基因编辑技术来改变这些新细胞的DNA，以降低植入后排斥的风险，并插入“杀死开关”以防止不需要的细胞增殖。

^{开发新的干细胞的疗法，修复被心脏病发作损坏的心脏部分}

除了心脏细胞治疗方案，我们已启动临床试验以研究基因治疗的潜力。在IIA期临床试验中，MRNA在冠状动脉旁路手术期间注入心脏，其目的是提高血管内皮生长因子A（VEGF-A）的产生。这有可能刺激受损的心肌血管的生长，以改善血流和氧气供应。

我们还寻求小分子处理，其潜力单独使用或与细胞和基因疗法组合使用。我们正在筛选成千上万的小分子针对人心肌细胞来测试它们触发新细胞细胞分裂和增殖的能力。在最近的一份出版物中，我们描述了一种新型3D生物工程心脏类器官的验证，用于筛选小分子和识别诱导心肌细胞增殖的潜在靶点。²随着我们对再生途径的理解增加，我们期望探讨我们反义寡核苷酸，微rNA和其他新型方式对心肌细胞活性的影响。

超越心脏再生

从心脏再生中，我们正在开发慢性肾病中组织再生的策略，1型糖尿病和肝病。

我们所有再生医学计划的核心是指导我们发现和开发新药物的5R标准(正确的目标、正确的患者、正确的组织、正确的安全性、正确的商业潜力)。在心脏再生过程中，这种科学严谨是关键我们的重要贡献在鉴定胚胎干细胞作为心肌细胞祖细胞的基本前体，而不是先前认为重要的骨髓或成年心脏祖细胞。^3.

因此，我们正在制定科学驱动的策略，旨在为心力衰竭、糖尿病、肝脏和其他代谢性疾病患者带来有效的再生疗法。

参考文献

^{1.对人类心脏细胞进行编程和重编程。EMBO Journal 2015;34: 710 - 738}

^{2.Mills RJ, Parker BL, Quaife-Ryan GA等。人pcc -心脏类器官的药物筛选识别通过甲戊酸途径作用的促增殖化合物。《细胞干细胞》，2019年3月28日发表。https://doi.org/10.1016/j.stem.2019.03.009}

^{3.Chien KR, Frisén J, Fritsche-Danielson R等。心血管细胞治疗领域的再生。2019年出版的《自然·生物技术》上;37: 232 - 237}